Barn med leukemi ska få tillgång till likvärdig behandling – europeiskt projekt samordnas av Skånes universitetssjukhus

Kees-Jan Pronk och Elise Witthoff ansvarar för ett projekt om behandling av barn med AML.

Alla barn i Europa med sjukdomen akut myeloisk leukemi ska få tillgång till likvärdig behandling. Det är målet med ett EU-finansierat projekt inom sjukvården, som koordineras av Skånes universitetssjukhus. “Vi vill kunna erbjuda alla barn den typ av behandling som vi verkligen tror på”, säger Kees-Jan Pronk, överläkare inom barnonkologin på Skånes universitetssjukhus och docent vid Lunds universitet.

I Sverige drabbas ungefär 15 barn varje år av akut myeloisk leukemi, AML. Det är en allvarlig form av blodcancer som innebär intensiv behandling med cytostatika, och i vissa fall krävs det en benmärgstransplantation. Prognosen är i de flesta fall god – runt 80 procent av barnen överlever.

Hur dessa barn behandlas skiljer sig åt i världen, och det är här forskningsprojektet Chip-AML22 kommer in. Projektet samlar 14 länder, främst europeiska, i en behandlingsstudie som bland annat kommer att undersöka hur barnen svarar på viss typ av behandling. Kees-Jan Pronk samordnar projektet tillsammans med Elise Witthoff, projektkoordinator på Skånes universitetssjukhus och vid Lunds universitet.

Nyligen blev det klart att de europeiska länderna får finansiering genom EU-programmet EU4Health.

– Studien är utformad efter dagens kunskap om vad som är den mest optimala behandlingen av barn med AML, så kallad ”best available treatment”. Självklart vill vi kunna erbjuda alla barn den typ av behandling som vi verkligen tror på, säger Kees-Jan Pronk.

Avancerade metoder

För att kunna ge den optimala behandlingen till barn med AML måste man anpassa behandlingen utifrån två faktorer. Dels vilka genetiska förändringar i cancercellerna som driver själva utvecklingen av leukemin, dels hur patienten svarar på de första behandlingarna som sätts in. Dessa två faktorer avgör hur man fortsätter att ge behandling efter den första fasen.

– Det är inte alla länder i studien som har dessa avancerade metoder för att kolla efter genetiska förändringar och behandlingsrespons. Men de får tillgång till metoderna nu, i samband med studien, säger Kees-Jan Pronk.

Målinriktade läkemedel

Dessutom kommer forskarna att introducera två nya, mer moderna och målinriktade läkemedel som förhoppningsvis ska öka effektiviteten i behandlingen och minska biverkningar.

– Inte heller dessa läkemedel är tillgängliga i samtliga länder, eller så är de för kostsamma för vissa länder och kan därmed inte erbjudas patienterna.

Studien kommer också att söka svar på ett antal vetenskapliga frågor och barnen som ingår kommer att lottas mellan olika behandlingsalternativ, i syfte att öka behandlingseffektiviteten och minska biverkningar.

– Vi vet från tidigare erfarenheter att detta arbetssätt är mycket framgångsrikt och har lett till att vi i dag nästan botar 80 procent av barn med AML. Fram till mitten på 1970-talet fanns det inte ett enda barn som överlevde denna allvarliga sjukdom, säger Kees-Jan Pronk.

Fördelar för andra patientgrupper

Att projektet koordineras av Skånes universitetssjukhus innebär fördelar för svenska patienter, menar Kees-Jan Pronk.

– Vi blir väldigt involverade i utvecklingen och förbättringen av vården av dessa barnpatienter. En del kunskap som vi får genom detta projekt kan dessutom komma till nytta för andra patientgrupper, såväl barn som vuxna.

Fakta: Chip-AML22

Namnet står för Childhood International Protocol – Acute Myeloid Leukemia 2022.
Projektet drivs inom ramarna för ett internationellt konsortium som inkluderar Sverige, Finland, Danmark, Norge, Island, Estland, Lettland, Litauen, samt Nederländerna, Belgien, Spanien, Hongkong, Israel och Portugal.
Barncancersjukhuset i Utrecht i Nederländerna är ansvarigt för den vetenskapliga delen av Chip-AML22, medan Skånes universitetssjukhus koordinerar EU-finansieringen och implementeringen av Chip-AML22.
Utöver dessa länder kommer sannolikt även Uruguay och Schweiz ansluta sig till konsortiet. Israel, Hongkong, Uruguay och Schweiz ingår inte i EU och tar därför inte del av bidraget från EU4Health.
EU-finansieringen gäller till slutet av 2025, men studien kommer att pågå längre – troligen till år 2030. Anledningen är att forskarna behöver behandla och utvärdera ett visst antal barn i studien för att kunna svara på de vetenskapliga frågor som ställs.
Projektet har en budget på tre miljoner Euro. EU finansierar 80 procent av kostnaderna. De övriga kostnaderna står de lokala sjukhusen för.