Klinisk stamcellsbaserad transplantationsstudie – STEM-PD – mot Parkinsons har inlett doshöjning
Detta är en gemensam forskningsnyhet från Skånes universitetssjukhus och Lunds universitet.
STEM-PD-studien undersöker för första gången i människa en ny terapi mot Parkinsons sjukdom. Målet är att ersätta dopaminceller som gått förlorade på grund av sjukdomen med friska celler framtagna från stamceller.
Teamet bakom STEM-PD-studien meddelar nu att de fyra första patienterna har genomgått transplantation med den lägre dosen av celler (3.5 miljoner celler per hjärnhalva, 7 miljoner celler totalt). Den första av de fyra patienterna i dosgrupp ett genomgick transplantation vid Skånes universitetssjukhus i februari 2023.
Studien har fortskridit enlig plan
Baserat på säkerhetsdata har studien fortskridit enlig plan och nästa fyra patienter i dosgrupp två ska transplanteras med en högre dos av celler (7.1 miljoner celler per hjärnhalva, 14 miljoner celler totalt). Den första patienten i dosgrupp två har nu transplanterats och de resterande 3 patienterna som ingår i den högre dosgruppen kommer att transplanteras under 2024 och följs därefter i 36 månader inom ramen för studien.
Det primära syftet med studien är att utvärdera säkerheten och tolerabilitet av stamcellsprodukten STEM-PD ett år efter transplantation. Inga oroväckande biverkningar av ingreppet har rapporterats och patienterna uppges må bra. PET-kameraavbildning visar tecken på cellöverlevnad av de transplanterade dopamincellerna, men det är ännu för tidigt att utvärdera kliniska effekter av de transplanterade cellerna.
Det sekundära syftet med studien inkluderar att utvärdera cellöverlevnad och effekt av de transplanterade cellerna. Detta görs genom PET-kameraavbildning av dopaminnivåer och genom utvärdering av kliniska undersökningar tre år efter transplantationen.
Studien har godkänts av svenska Läkemedelsverket i oktober 2022 och av det brittiska läkemedelsverket, Medicines & Healthcare products Regulatory Agency, i oktober 2023, vilket gör det möjligt att inkludera även brittiska patienter i studiekohort nummer två.
Fakta: STEM-PD
- STEM-PD är en så kallad fas 1a/b klinisk studie som undersöker en experimentell stamcellsbehandling för Parkinsons sjukdom. Genom transplantation ersätts de förlorade dopaminbildande nervcellerna med nya friska celler, tillverkade från stamceller.
- Vid Parkinsons sjukdom (PD) förstörs dopaminproducerande nervceller i substantia nigra i hjärnan, vilket leder till dopaminbrist vid signalering i putamen i hjärnans basala ganglier där rörelser kontrolleras.
Forskningsledare och STEM-PD:s organisation
- Malin Parmar, Leder STEM-PD-projektet, professor, Lunds universitet.
- Gesine Paul-Visse, prövningsansvarig läkare, adjungerad professor, Lunds universitet, överläkare i neurologi, Skånes universitetssjukhus.
- Håkan Widner, medicinskt sakkunnig sponsorrepresentant, studieläkare, docent och forskare vid Lunds universitet, och överläkare i neurologi, Skånes universitetssjukhus.
- Hjálmar Bjartmarz, studieläkare, överläkare i neurokirurgi, Skånes universitetssjukhus.
- Agnete Kirkeby, projektledare för preklinisk utveckling av STEM-PD, biträdande universitetslektor, Lunds universitet.
- Roger Barker, medicinskt och prövningsansvarig läkare, professor, University of Cambridge and Honorary Consultant Neurologist, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust.
- Paola Piccini, expert hjärnavbildning, professor och överläkare, Imperial College London.
- Oskar Hansson, ansvarig PET-avbildning, professor vid Lunds universitet och överläkare, Skånes universitetssjukhus.
- Ruben Smith, PET-avbildning, docent och forskare vid Lunds universitet och specialistläkare i neurologi, Skånes universitetssjukhus.
- Studien administreras av Cambridge Clinical trials unit Neuroscience Team och Forskningsenheten i neurologi, Skånes universitetssjukhus.
Utvecklingen av cellprodukten inom STEM-PD och den kliniska studien finansieras av flera nationella, och internationella, EU-baserade forskningsfonder och Novo Nordisk A/S.