Ny Lundamodell vill korta vägen till livräddande cell- och genterapier
Detta är ett gemensamt pressmeddelande från Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus.
Cell- och genterapier har de senaste åren visat lovande resultat inom allt från cancer till neurologiska sjukdomar. Men vägen från akademiskt genombrott till etablerad vård är lång – och många projekt faller bort på vägen.
– Som akademisk forskare är det fullt rimligt att lägga all energi på att ta sig fram till en första klinisk studie. Men om målet är att terapin faktiskt ska nå patienter räcker inte det. Någonstans måste utvecklingen också vara attraktiv för sjukvården, investerare och industri – och det måste man tänka på mycket tidigare än vi gör i dag, säger Anna Falk, professor i neurovetenskap vid Lunds universitet.
I en ny vetenskaplig artikel i tidskriften Molecular Therapy, Methods and Clinical Development presenterar hon tillsammans med forskare vid Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus ett nytt arbetssätt. Målet är att bryta stuprören mellan akademi, sjukvård och innovationssystem.
Publikation: The Advanced Therapies model of Lund an integrated approach to accelerate access for many patients - ScienceDirect
– I dag upptäcks avgörande tekniska, regulatoriska eller kommersiella hinder ofta för sent. Då blir det dyrt, långsamt att rätta till – eller så når terapin aldrig patienterna. Vi presenterar en modell och ett verktyg som kan stötta och påminna om vilka delar man behöver ha på plats när man utvecklar nya avancerade cell- och genterapier. Det blir ett stöd i utvecklingen som kan användas av alla inom fältet, säger Anna Falk.
Sjukhuset involveras tidigt
Kärnan i modellen är att universitet, sjukhus och innovationsaktörer arbetar parallellt och integrerat redan från start, i stället för stegvis. En viktig förändring är att sjukhuset involveras tidigt i utveckling och tillverkning – något som är nödvändigt för cell- och genterapier, där vården inte bara är användare utan också en del av produktionskedjan. Här är tydligt att de traditionella strukturerna för läkemedelsutveckling inte tillgodoser behovet för avancerade terapier.
– Det är ett paradigmskifte där sjukhuset inte bara tar emot eller testar en färdig produkt, utan alla aktörer – akademi, sjukhus och innovationsaktörer – behöver på olika sätt vara delaktiga under hela utvecklingsresan, tillverkning och kvalitetskontroll. Här behövs nya arbetssätt och verktyg. Tillsammans utgör de en modell som utvecklats i Lund, säger Stefan Jovinge, forskningschef Skånes universitetssjukhus.
Konkret verktyg
Som ett konkret verktyg har forskarna utvecklat Cell and Gene Therapy Navigator, som följer projektens tekniska, kliniska och kommersiella mognad samtidigt. På så sätt kan obalanser och framtida flaskhalsar identifieras i tid.
– Det räcker inte att vara först att testa terapin på människa. Om vi vill att terapierna ska nå många patienter måste vi tänka på tillverkning, regulatorik och ersättning redan från början. Navigatorn fungerar som en gemensam checklista och spegel för projektet, säger förslagsvis Gisela Helenius, ansvarig för ATMP-centrum vid Skånes universitetssjukhus.
Forskarna menar att modellen kan fungera som mall för andra regioner i Sverige och internationellt – men att varje region måste bygga sitt samarbete lokalt.
– Vår förhoppning är att färre lovande terapier ska fastna eller falla bort längs vägen – och att fler patienter faktiskt ska få tillgång till behandlingar som i dag stannar i labbet.
Fakta: Lundamodellen
Varför är Lundamodellen viktig
Minskar tid och kostnader för utveckling av avancerade terapier
Minskar de ekonomiska riskerna i projekt innan stora investeringar görs
Ökar förutsättningarna för långsiktigt hållbara bioteknikbolag
Förbättrar i slutändan patienters tillgång till säkra terapier med potential att bota sjukdom
Så är modellen uppbyggd
Lundamodellen är ett integrerat arbetssätt för att snabba upp utvecklingen av cell- och genterapier från forskning till vård. I stället för att aktörer arbetar stegvis efter varandra sker utvecklingen parallellt och i nära samverkan mellan:
- Universitet (forskning, processutveckling, preGMP)
- Sjukhus (regulatoriska ramverk, kliniska prövningar, GMP-tillverkning)
- Innovationsaktörer (IP, kommersialisering, investeringar, uppskalning)
En central princip är tydlig ansvarsfördelning kombinerad med gemensam helhetsblick. Varje aktör ansvarar för sitt expertområde, men alla har insyn i hela utvecklingskedjan redan från början. Ansvar flyttas inte som i en stafett, utan delas och justeras över tid.
På så vis kan tekniska, regulatoriska och kommersiella hinder identifieras i tid – innan de blir dyra flaskhalsar.
Ett verktyg för att undvika flaskhalsar
Verktyget bygger på en tredimensionell uppföljning av projektets mognad inom tre områden:
- Teknisk mognad (t.ex. processutveckling, preGMP, skalbarhet)
- Klinisk mognad (t.ex. regulatoriska krav, studiedesign, vårdens beredskap)
- Kommersiell mognad (t.ex. IP, licensierbarhet, investerarintresse)
För varje dimension finns en uppsättning frågor som besvaras med ja, påbörjat eller nej. Svaren visualiseras i en färgskala från rött till grönt och gör det tydligt om ett projekt är i balans – eller om det haltar inom något område.
Navigatorn används i gemensamma möten mellan forskare, kliniker och innovationsaktörer för attt tidigt upptäcka obalanser, förutse framtida flaskhalsar, prioritera rätt insatser vid rätt tidpunkt och minska risken för sena omarbetningar.
Verktyget är ett levande dokument som uppdateras över tid och ska stödja långsiktig projektledning – inte bara ta ett projekt till första kliniska studie, utan hela vägen mot bred patienttillgång.